Am 19. Juni ist Welt-Sichelzell-Tag: Unterstützung für Menschen mit Sichelzellkrankheit
Die Sichelzellkrankheit wird von einer Genmutation ausgelöst, die dazu führt, dass die roten Blutzellen ihre Form verändern, ihre Elastizität verlieren und so auch kleine Blutgefäße blockieren können. Die Betroffenen leiden oftmals unter häufigen und heftigen Schmerzen (sogenannten Schmerzkrisen), Organschäden und einer stark verkürzten Lebenserwartung von rund 45 Jahren.1 Weltweit kommen pro Jahr rund 300.000 Neugeborene mit SCD auf die Welt. In Deutschland sind etwa 2.500 Menschen von SCD betroffen.2
Herausforderungen eines Lebens mit Sichelzellkrankheit
Bei Menschen mit SCD können neben den Schmerzen verschiedene weitere Symptome auftreten. Dazu zählen Blutarmut, eine höhere Infektanfälligkeit, Lungenentzündungen, sowie Schäden am Herz, bis hin zu Herzversagen. Die einzige Chance auf Heilung besteht bislang in einer Stammzelltransplantation eines passenden Spenders, die aber nur für einen kleinen Teil der Betroffenen infrage kommt. Abgesehen von einer neuen, kürzlich zugelassenen Therapie, konzentriert sich die Behandlung überwiegend auf die Schmerzlinderung und die Begrenzung von Organschäden, was oft eine lebenslange Gabe von Medikamenten bedeutet.
Die Betroffenen sind in ihrem Alltag stark eingeschränkt. Ein Großteil der Menschen mit SCD in Deutschland ist aufgrund ihrer Erkrankung nicht erwerbsfähig oder kann einer geregelten Beschäftigung nur mit einer erheblichen Anzahl an Krankheitstagen nachgehen. Darüber hinaus leiden Betroffene häufiger unter Angststörungen und Depressionen.
"Real talk": Website mit umfangreichem Informationsangebot
Hilfreiche Unterstützung und Information finden Betroffene bei gemeinnützigen Vereinen und Patientenorganisationen in Deutschland. Auch Vertex engagiert sich nach eigenen Angaben für Menschen mit Sichelzellkrankheit. Auf der Webseite realtalk-sichelzellkrankheit.de bietet das Unternehmen Anregungen, Tipps und Berichte von Betroffenen sowie Informationen rund um die Erkrankung.
Die Sichelzellkrankheit gilt als "Seltene Erkrankung" (Orphan Disease). Dennoch sind schätzungsweise 20 Millionen Menschen weltweit betroffen. 3 Aufgrund der starken Beeinträchtigung der Betroffenen und der reduzierten Lebenserwartung sind neue Therapien dringend erforderlich. Der Welt-Sichelzell-Tag am 19. Juni stellt einen eindringlichen Aufruf dar, das Bewusstsein für diese Krankheit und ihre Auswirkungen zu schärfen.
Quellen:
1 Economic model projections for German lifetime TDT costs, Vertex Data on File 2023;
2 Kunz NB, et al. German Sickle Cell Disease Registry. Pediatric blood & cancer. 2020; 67:e28130 [PMID: 31867835]; 3 National Heart, Lung, and Blood Institute, USA, https://www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease
